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中心簡介 INTRODUCTION

  • 基因編輯中心致力于研發具有自主知識產權、處于國際一流水平、且有著良好轉化應用前景的的重大科技成果,并建立國際化的研發團隊以及了解醫藥行業政策法規的人才隊伍。面向基因編輯領域的國家戰略需求,集中在編輯工具開發、編輯載體制備遞送、基因編輯治療、病毒快速檢測和CRISPR活性機理等國際前沿性探索方向,最終發展成為基因編輯領域內綜合性、高水平的國際知名創新基地。

研究領域 RESEARCH AREA

1

  • 高精度編輯工具開發
  • 建高精確度和高效率的單堿基編輯系統
  • 優化基因修飾系統以提高效率

2

  • 基因編輯治療
  • 血液科疾病地中海貧血的基因編輯治療
  • 少年型黃斑營養不良的基因編輯治療

3

  • 編輯載體制備遞送
  • 使用非病毒載體來介導的新型基因修飾工具的傳遞
  • 探索新型基因修飾工具的化學修飾方案

4

  • 病毒快速檢測
  • 設計和合成crRNA文庫
  • 篩選合適的Cas13蛋白亞型及其活性的優化
  • 核酸擴增體系的優化
  • crRNA的優化
  • 核酸切割系統的優化

5

  • CRISPR系統探索改進與應用
  • CRISPR活性機理探索
  • 蛋白質工程改造
  • 分子機理探索中的應用
  • 藥物靶點篩選

學術及管理委員會 SCIENTIFIC & ADMINISTRATIVE COMMITTEE

科研成果 RESEARCH PROGRESS

  • 10
    2021-05
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